Come tutte le attività umane, anche la ricerca clinica è soggetta ad errori: i tempi sempre più ridotti e la concorrenza tra aziende unitamente alle esigenze di business, portano spesso a voler saltare delle tappe, conducendo analisi e valutazioni preliminari non sempre adeguate e complete. Molte delle problematiche relate alla conduzione di uno studio nascono da criticità nella qualità metodologica della sperimentazione, determinando un consistente spreco di risorse. Evidenza di questo possiamo trovarla nel numero sempre maggiore di emendamenti sostanziali che impatta sulla conduzione dei trials clinici: la necessità di sottoporre a numerosi emendamenti un protocollo (spesso ancor prima della sua attivazione), è sinonimo di carenze e inesattezze presenti nella documentazione presentata alle autorità comportando il rischio di una scarsa qualità finale dei dati raccolti e una debolezza nel razionale e negli obiettivi della stessa sperimentazione.
Il rigore metodologico nelle fasi di pianificazione, conduzione, analisi e reporting degli studi ha l’obiettivo di minimizzare il rischio di bias andando ad agire sulle principali aree di rischio come:
- Razionale di studio (capacità di trasformare un bisogno clinico in uno studio)
- Individuazione degli obiettivi primario e secondari
- Individuazione del disegno sperimentale appropriato
- Definizione del numero di pazienti da arruolare e dei criteri di selezione
- Procedura di randomizzazione e cecità
- Definizione delle popolazioni di analisi
- Pianificazione di analisi ad interim
I risultati di uno studio clinico sono tanto più validi, quanto meno esso è affetto da errori sistematici, errori che devono essere previsti ed evitati (o ridotti) in fase di disegno dello studio. Il mondo della ricerca clinica e della medicina in generale dovrà sempre fare i conti con l’incertezza: non potremo mai eliminare il rischio inerente agli effetti che in nostro farmaco in sperimentazione avrà, come non possiamo avere assoluta garanzia della sua efficacia sull’intera popolazione di riferimento. Per limitare e contenere la possibilità di azione del fattore incertezza, dobbiamo agire sugli elementi di imprevedibilità, riducendo al minimo la frequenza degli errori e della loro gravità; per fare questo, l’unico strumento in nostro possesso è l’approccio metodologico in fase di pianificazione di nuovo studio, al fine di condurre le valutazioni dei nuovi trattamenti attraverso sperimentazioni corrette e rigorose.
PRINEOS si pone come obiettivo operare per migliorare l' efficienza della ricerca clinica portando avanti un approccio analitico e critico volto a rispondere alle domande fondamentali (epidemiologico, diagnostico, terapeutico, prognostico) che accompagnano ogni studio clinico: lo studio è valido? I risultati dello studio sono clinicamente rilevanti? I risultati dello studio sono applicabili alla pratica clinica?