Lo studio clinico è un esperimento pianificato volto ad individuare il trattamento più appropriato per agire su una specifica patologia presente in pazienti con specifiche condizioni cliniche. Il concetto di “esperimento pianificato” fa subito capire come sia fondamentale, prima di avviare una sperimentazione clinica, dedicare tempo e risorse alla fase di progettazione identificando un disegno adeguato e rispondendo con estrema precisione alle domane di seguito:
- Qual è l’obiettivo primario della ricerca? È rilevante sotto il profilo scientifico? Affronta problemi ancora irrisolti, aggiunge qualcosa al sapere scientifico attuale?
- Esiste un protocollo scritto che indichi le procedure e i dati con cui raggiungere tale l’obiettivo?
- Ci sono obiettivi secondari? Quali sono?
- Il numero di pazienti da arruolare è sufficiente e omogeneo?
- È stato individuato un appropriato disegno sperimentale?
- Sono rispettate le normative che guidano la ricerca sperimentale?
- È garantita la protezione dei soggetti e la confidenzialità dei loro dati?
I trials clinici sono esperimenti che devono essere progettati molto accuratamente, il loro obiettivo finale è definire se il farmaco in studio è sicuro e funziona, obiettivo molto sfidante che ci fa capire come sia importante giungere alla famosa significatività statistica cui tanto guardano i promotori. È però importante tenere sempre presente che un risultato di significatività statistica non significa necessariamente che la differenza sia significativa anche dal punto di vista clinico. La caratteristica essenziale di uno studio clinico è di usare i risultati ottenuti su un campione di pazienti, per fare inferenza circa gli effetti del trattamento su una popolazione di individui con caratteristiche patologiche tali da richiedere quel tipo di trattamento. Per ottenere dati sicuri sia da un punto di vista clinico che statistico, diventa fondamentale che in fase di progettazione vengano coinvolte figure competenti e che ci possa essere un costante e proficuo confronto tra clinici e metodologi al fine di identificare i giusti obiettivi e le opportune modalità per cercare di raggiungerli.
Il team PRINEOS, composto da clinici, metodologi, esperti in privacy e regolatorio, è a disposizione di tutti i promotori che vogliono intraprendere il viaggio nel mondo della ricerca clinica ideando, pianificando e progettando un nuovo trial. L’esperienza del nostro staff si è consolidata in più di vent’anni nel campo delle CRO e del mondo farmaceutico partecipando alla progettazione e conduzione di studi in tutte le fasi e nelle principali aree terapeutiche oggetti di ricerca, nonché nel mondo delle orphan drugs.